«Φρένο» στις υποτροπές της πολλαπλής σκλήρυνσης σε παιδιά και εφήβους

Μια νέα σελίδα στη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης σε παιδιά και εφήβους ξεκινά να γράφεται με την ολοκλήρωση της τρίτης φάσης της μελέτης-ορόσημο PARADIGMS, της πρώτης στο είδος της παγκοσμίως για την παιδιατρική μορφή της ασθένειας, η οποία αποκαλείται «νόσος με τα χίλια πρόσωπα». Μέχρι στιγμής δεν υπάρχουν ειδικά εγκεκριμένες τροποποιητικές θεραπείες της πολλαπλής σκλήρυνσης για παιδιά και εφήβους, με συνέπεια να υπάρχει επιτακτική ανάγκη να καλυφθεί αυτό το σημαντικό θεραπευτικό κενό. Παράλληλα, στα παιδιά, λόγω της μικρής τους ηλικίας, η αντιμετώπιση της νόσου είναι περισσότερο επιτακτική, καθώς η εξασθένηση της μνήμης και η έκπτωση των κινητικών λειτουργιών εμποδίζουν τους μικρούς ασθενείς να πάνε στο σχολείο, να μορφωθούν και να αποκτήσουν τα απαιτούμενα εφόδια για τη ζωή τους.

Η μελέτη έδειξε πως η φινγκολιμόδη, ένα φάρμακο σε μορφή χαπιού εγκεκριμένο για τη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης στους ενήλικες, εξασφαλίζει σημαντική μείωση των υποτροπών της νόσου έναντι της αγωγής με ιντερφερόνη β-1α. Στη μελέτη PARADIGMS διερευνήθηκαν η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της χορήγησης φινγκολιμόδης, άπαξ ημερησίως, σε παιδιά και εφήβους (ηλικίας 10 έως 17 ετών) με πολλαπλή σκλήρυνση. Τα δεδομένα αποδεικνύουν ότι η αγωγή σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών για χρονικό διάστημα δύο ετών οδήγησε σε ουσιαστική μείωση του αριθμού των υποτροπών σε σύγκριση με την ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης β-1α.

«Το να ζει κανείς με πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια τεράστια πρόκληση σε οποιαδήποτε ηλικία. Ωστόσο, η εμφάνιση της νόσου σε παιδιά και εφήβους, όταν αυτά τα νεαρά άτομα θα έπρεπε να εστιάζουν στα σχέδιά τους για το μέλλον, μπορεί να είναι ολέθρια» δήλωσε ο Vas Narasimhan, διευθύνων σύμβουλος (CEO) της Novartis. Καθώς δεν υπάρχουν ειδικά εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές που να βασίζονται σε μια λεπτομερή μελέτη, ο κίνδυνος μακροπρόθεσμης εξέλιξης της νόσου είναι πολύ μεγαλύτερος σε αυτούς τους ασθενείς. Τα νέα από την έκβαση αυτής της μελέτης είναι συναρπαστικά για την κοινότητα των ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση, καθώς επωφελούνται συνολικά από ενδεχόμενες εξελίξεις σε ό,τι αφορά την υψηλής ποιότητας, τεκμηριωμένη φροντίδα όπως αυτήν. Τα αποτελέσματα της τρίτης φάσης της μελέτης-ορόσημο PARADIGMS παρουσιάστηκαν στο 7ο Κοινό Συνέδριο της ECTRIMS (Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη Θεραπεία και την Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης) και της ACTRIMS (Αμερικανική Επιτροπή για τη Θεραπεία και την Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης), που πραγματοποιήθηκε τον περασμένο Οκτώβριο στο Παρίσι.

Πώς εκδηλώνεται η πολλαπλή σκλήρυνση σε διαφορετικές ηλικίες

Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια διαταραχή του κεντρικού νευρικού συστήματος που διαταράσσει τη φυσιολογική λειτουργία του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού, μέσω φλεγμονής και απώλειας ιστού. Στους ενήλικες υπάρχουν τρεις μορφές, η υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση, η δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση και η πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση. Στα παιδιά, σχεδόν σε όλες τις περιπτώσεις, εμφανίζεται η υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Η παιδιατρική πολλαπλή σκλήρυνση, η οποία συνήθως διαγιγνώσκεται κατά την εφηβεία, συσχετίζεται με υποτροπές που είναι πιο συχνές και πολλές φορές πιο σοβαρές απ’ ό,τι εκείνες που εμφανίζονται στους ενήλικους ασθενείς. Οι υποτροπές προκαλούν διαταραχές στην κινητικότητα, στην ισορροπία και στη νοητική λειτουργία, ενώ οι ασθενείς με παιδιατρική πολλαπλή σκλήρυνση είναι πιθανό να εμφανίσουν σωματική αναπηρία σε μικρότερη ηλικία απ’ ό,τι οι ασθενείς στους οποίους διαγιγνώσκεται η νόσος στην ενήλικη ζωή τους. Η έκπτωση των νοητικών και σωματικών λειτουργιών έχει σημαντικό αρνητικό αντίκτυπο στη ζωή περίπου 2,3 εκατομμυρίων ανθρώπων παγκοσμίως που πάσχουν από τη νόσο, εκ των οποίων ποσοστό μεταξύ 3% και 5% εκτιμάται ότι είναι παιδιά. Επί του παρόντος δεν υπάρχει θεραπεία για παιδιά και εφήβους με πολλαπλή σκλήρυνση που να βασίζεται σε δεδομένα τυχαιοποιημένης, ελεγχόμενης κλινικής μελέτης.

Τι επιτυγχάνει η θεραπεία με φινγκολιμόδη στους ενήλικους ασθενείς

Η φινγκολιμόδη είναι μία από του στόματος, τροποποιητική θεραπεία της νόσου που είναι εξαιρετικά αποτελεσματική στον έλεγχο της ενεργότητας της υποτροπιάζουσας πολλαπλής σκλήρυνσης και στην Ε.Ε. έχει εγκριθεί ως θεραπεία για ενήλικους ασθενείς με ιδιαίτερα ενεργή υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Το φάρμακο προκαλεί αναστρέψιμη ανακατανομή των λεμφοκυττάρων, στοχεύοντας τόσο στις εστιακές όσο και στις διάχυτες βλάβες που προκαλεί η πολλαπλή σκλήρυνση στο κεντρικό νευρικό σύστημα.

Η φινγκολιμόδη δεν έχει προς το παρόν εγκριθεί για τη θεραπεία της παιδιατρικής πολλαπλής σκλήρυνσης. Τα σημαντικά δεδομένα που συγκεντρώθηκαν από τη μελέτη φάσης ΙΙΙ PARADIGMS θα αναλυθούν και θα παρουσιαστούν στις υγειονομικές αρχές, προκειμένου να καθοριστούν τα επόμενα βήματα για την υποβολή του φαρμάκου προς έγκριση. Η μελέτη διεξήχθη σε 87 κέντρα από 25 χώρες και σχεδιάστηκε σε συνεργασία με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και τη Διεθνή Ομάδα Μελέτης για την Παιδιατρική Πολλαπλή Σκλήρυνση.