Ιστορική εξέλιξη στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας για 2.300 Έλληνες ασθενείς

Καταιγιστικές είναι οι επιστημονικές εξελίξεις στην αντιμετώπιση δύο σοβαρών αιματολογικών νοσημάτων, που μετρούν χιλιάδες ασθενείς στη χώρα μας, όπως η β-μεσογειακή αναιμία (β-θαλασσαιμία) και το πολλαπλό μυέλωμα, ο δεύτερος σε συχνότητα εμφάνισης αιματολογικός καρκίνος. Τα αισιόδοξα νέα έρχονται από το Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας στο Σαν Ντιέγκο, όπου γράφτηκε ιστορία, καθώς εκεί ανακοινώθηκαν τα αποτελέσματα της μελέτης BELIEVE, σύμφωνα με την οποία το ερευνητικό φάρμακο luspatercept της Celgene και της Acceleron Pharma καταργεί την ανάγκη για συχνές μεταγγίσεις στο 50% των ασθενών, ενώ στους αραιά μεταγγιζόμενους ασθενείς σταματά την ανάγκη μετάγγισης.

Όπως εξηγεί ο Αντώνης Καττάμης, καθηγητής Παιδιατρικής Αιματολογίας-Ογκολογίας και υπεύθυνος της Μονάδας Παιδιατρικής Αιματολογικής Ογκολογικής Κλινικής στο Νοσοκομείο «Αγία Σοφία», πρόκειται για την πρώτη επιστημονική εξέλιξη μετά από 40 χρόνια, η οποία αλλάζει τη ζωή των 2.300 Ελλήνων ασθενών με β-θαλασσαιμία, καθώς και του παραμελημένου πληθυσμού των ανθρώπων με ενδιάμεση μεσογειακή αναιμία (δηλαδή χαμηλή αιμοσφαιρίνη κάτω των φυσιολογικών τιμών 12-17). Το φάρμακο αναμένεται έως το 2021 στην Ελλάδα και οι ειδικοί ευελπιστούν να δοθεί προτεραιότητα στην αξιολόγησή του από τον Οργανισμό ΗΤΑ, για να ωφεληθούν γρήγορα οι ασθενείς. Τα προσδοκώμενα οφέλη είναι μεγάλα, καθώς κάθε μεταγγιζόμενος ασθενής έχει κόστος 35.000 ευρώ στην Ελλάδα, με τη μεγαλύτερη δαπάνη να αφορά τη μετάγγιση (ανά 15 ημέρες) και το κόστος της απαραίτητης αποσιδήρωσης. Το νέο φάρμακο θα χορηγείται ανά τρεις εβδομάδες με υποδόρια ένεση, σαν του διαβήτη. Ο κ. Καττάμης επισημαίνει πως γεννιούνται ακόμη 10 παιδιά ετησίως με θαλασσαιμία, με το πρόβλημα να εντοπίζεται κυρίως σε μετανάστες και Ρομά.

Στο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας ξεδιπλώθηκε και το success story στην αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος, το οποίο μετρά 600 νέα περιστατικά στην Ελλάδα ετησίως και λόγω του δημογραφικού η συχνότητα εμφάνισής του θα αυξηθεί κατά 30%. Στο συνέδριο παρουσιάστηκαν δύο μελέτες, οι οποίες επιβεβαίωσαν την αποτελεσματικότητα της πομαλιδομίδης της Celgene σε ασθενείς με ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα, μετά τη θεραπεία πρώτης γραμμής με λεναλιδομίδη. Όπως επισημαίνει ο αναπληρωτής καθηγητής Θεραπευτικής Παθολογίας - Ογκολογίας Στάθης Καστρίτης, από τη Θεραπευτική Κλινική του Νοσοκομείου «Αλεξάνδρα», χάρη στην «έκρηξη» των νέων θεραπειών, που μάλιστα είναι σε χάπι, άρα πιο «φιλικές», επτά στους δέκα ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα ξεπερνούν την πενταετή επιβίωση. Σε νεότερους ασθενείς, με τη βοήθεια και της αυτόλογης μεταμόσχευσης, το 60% ξεπερνά τη δεκαετή επιβίωση, δηλαδή γερνά με τη νόσο.

Οι νέες θεραπείες έχουν υψηλό κόστος, αλλά υψηλότερη ανταποδοτικότητα για το σύστημα υγείας, μειώνοντας την ανάγκη για νοσηλεία. Ωστόσο, καθώς η χώρα μας παραμένει μέσα στην κρίση παράδεισος για την πρόσβαση των ασθενών στα καινοτόμα φάρμακα, φόβοι εγείρονται για το γεγονός πως πολλοί αλλοδαποί εκμεταλλεύονται το καθεστώς των ανασφάλιστων και έρχονται στην Ελλάδα για να θεραπευτούν τζάμπα από ογκολογικές παθήσεις και αιματολογικά νοσήματα, παίρνοντας ΑΜΚΑ σε χρόνο-ρεκόρ με τη βοήθεια «κυκλωμάτων» που δρουν ανενόχλητα στον χώρο της υγείας.