Πρώτο φάρμακο που χτυπά στη ρίζα τη δρεπανοκυτταρική αναιμία

Ακολουθώντας την ταχύτερη δυνατή διαδικασία, η αμερικανική υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την Δευτέρα το πρώτο φάρμακο που επιδρά απευθείας στα ερυθρά αιμοσφαίρια των ασθενών με δρεπανοκυτταρική αναιμία.

Η νέα θεραπεία της Global Blood Therapeutics θα κυκλοφορήσει στις ΗΠΑ με την ονομασία Oxbryta. Το κόστος της είναι αστρονομικό, περίπου 125.000 δολάρια ανά έτος, αναφέρει ο δικτυακός τόπος του Science.

Φιλοξενεί επίσης εκτιμήσεις ειδικών που εκφράζουν επιφυλάξεις. Σύμφωνα με τον Ρόμπερτ Κρούσε του Πανεπιστημίου Johns Hopkins στη Βαλτιμόρη, το Oxbryta δεν βελτίωσε στις δοκιμές την ποιότητα ζωής των ασθενών και δεν μείωσε τις εισαγωγές σε νοσοκομεία για κρίσεις πόνου.

Η δρεπανοκυτταρική αναιμία οφείλεται σε ελαττωματική μορφή της αιμοσφαιρίνης λόγω μετάλλαξης. Η νέα θεραπεία επιδρά απευθείας στην ελαττωματική πρωτεΐνη και εμποδίζει έτσι την παραμόρφωση των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε σχήμα δρεπανιού.

Για την ασθένεια, η οποία μπορεί να οδηγήσει στον θάνατο, δεν υπάρχει σήμερα αποτελεσματική θεραπεία, αν και δοκιμές γονιδιακών θεραπειών βρίσκονται σε εξέλιξη.