Β-θαλασσαιμία: Νέα επαναστατική θεραπεία μειώνει τις μεταγγίσεις

Περισσότερο από ποτέ θεωρούνται πραγματοποιήσιμες σήμερα οι προσδοκίες των ασθενών με β-θαλασσαιμία για ίαση και καλή υγεία, καθώς νέες θεραπείες προσφέρουν σημαντική βελτίωση της ποιότητας ζωής τους, ενώ αναπτύσσονται φάρμακα και θεραπευτικές προσεγγίσεις που υπόσχονται ακόμη πιο αποτελεσματική αντιμετώπιση της νόσου. Με αυτό το αισιόδοξο μήνυμα ολοκληρώθηκε πρόσφατη διαδικτυακή επιστημονική εκδήλωση με τίτλο «Ωρίμανση Ερυθρών – Από την επαναστατική Επιστήμη στους ασθενείς με β-θαλασσαιμία» που διοργάνωσε η βιοφαρμακευτική εταιρεία Bristol-Myers Squibb.

Στην εκδήλωση παρουσιάστηκαν τα επαναστατικά νέα θεραπευτικά επιτεύγματα στο πεδίο της β-θαλασσαιμίας και οι αναδυόμενες προσδοκίες της ιατρικής κοινότητας και των ασθενών, ενώ εκπρόσωποι συλλόγων ασθενών ανέδειξαν τις προκλήσεις που εξακολουθούν να αντιμετωπίζουν οι περίπου 2.500 τακτικά μεταγγιζόμενοι πάσχοντες στη χώρα μας.

Η επιστημονική ενότητα της εκδήλωσης ξεκίνησε με την ομιλία του κορυφαίου ειδικού στη β-θαλασσαιμία Ali Taher, Professor of Medicine, Division of Hematology & Oncology of Internal Medicine Department, NKBC Institute, American University of Beirut Medical Center Lebanon, ο οποίος ανέφερε ότι «αναδύεται μια νέα εποχή καινοτόμων θεραπειών για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με β-θαλασσαιμία. Πρόσφατα ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) ενέκριναν τέτοιες νέες θεραπείες, που φαίνεται να είναι αρκετά ελπιδοφόρες, με σημαντική βελτίωση στα επίπεδα αιμοσφαιρίνης, μείωση των απαιτήσεων μετάγγισης και ευνοϊκή πρώιμη επίδραση στην ισορροπία σιδήρου».

Στα νέα επιτεύγματα στο πεδίο της θεραπευτικής αντιμετώπισης της β-θαλασσαιμίας αναφέρθηκε ο Αντώνης Καττάμης, καθηγητής Παιδιατρικής Αιματολογίας-Ογκολογίας Ιατρικής Σχολής ΕΚΠΑ, Τμήμα Παιδιατρικής Αιματολογίας-Ογκολογίας, Α΄ Παιδιατρική Κλινική ΕΚΠΑ, Νοσοκομείο Παίδων «Αγία Σοφία»: «Οι νεότερες γενιές θαλασσαιμικών ασθενών, που αντιμετωπίζονται συστηματικά με μεταγγίσεις και με αποδοτικότερες θεραπείες για την απομάκρυνση της περίσσειας του σιδήρου, έχουν επιτύχει ακόμη καλύτερη επιβίωση και μείωση των επιπλοκών. Παρ’ όλα αυτά, η ζωή των ασθενών με θαλασσαιμία δεν παύει να είναι εξαρτώμενη από τις μεταγγίσεις και να επηρεάζεται σημαντικά λόγω των συνεχών επισκέψεων στα νοσοκομεία (τουλάχιστον 2-3 φορές τον μήνα) και της ανάγκης για καθημερινή χρήση φαρμάκων. Το φορτίο της νόσου παραμένει ιδιαίτερα υψηλό, κυρίως για τους ίδιους τους ασθενείς, αλλά και για τα συστήματα υγείας και την κοινωνία συνολικά. Πρόσφατες, εγκεκριμένες από τον ΕΜΑ θεραπείες που στοχεύουν στη μείωση των αναγκών σε αίμα δίνουν ένα μήνυμα αισιοδοξίας για ένα καλύτερο μέλλον».

Από την πλευρά της, η Maria Domenica Capellini, Professor of Internal Medicine, University of Milan, Milan Fondazione IRCCS Cà Granda Policlinico Hospital, Milano, Italy, παρουσίασε έναν πρώτο στην κατηγορία του (first-in-class) παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών που πρόσφατα εγκρίθηκε από την Ε.Ε. ως η πρώτη φαρμακευτική θεραπεία ενήλικων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που σχετίζεται με τη β-θαλασσαιμία ή μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα. Όπως εξήγησε η κ. Capellini, «ο παράγοντας αυτός προάγει την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων, μειώνοντας σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων ερυθρών, έχοντας ακόμη και τη δυνατότητα να εξαλείψει την ανάγκη για τακτικές μεταγγίσεις».

Τη διάσταση των ασθενών έδωσε η Βάνα Μυρίλλα, γενική γραμματέας του Πανελληνίου Συλλόγου Πασχόντων από Μεσογειακή Αναιμία και Δρεπανοκυτταρική Νόσο (ΠΑΣΠΑΜΑ), η οποία σημείωσε ότι «οι επιπτώσεις της θεραπείας αποσιδήρωσης, η υπομετάγγιση λόγω ανεπάρκειας μονάδων αίματος, αλλά και το άγχος για μελλοντικές πιθανές επιπλοκές της νόσου, αποτελούν μερικά μόνο από τα προβλήματα που περιπλέκουν την καθημερινότητα των ασθενών. Σε αυτά προστίθενται η γραφειοκρατία, που εμποδίζει την πρόσβαση στις νέες θεραπείες, η υποστελέχωση των μονάδων υγείας με καταρτισμένο προσωπικό και η ελλιπής χρηματοδότηση των κλινικών ερευνών για νέες θεραπείες: όλα καίρια ζητήματα που πρέπει να επιλυθούν μέσω της συνεργασίας ασθενών, ιατρικής κοινότητας, πολιτείας και εταίρων της Υγείας».

H εκδήλωση ολοκληρώθηκε με την παρουσίαση των προσδοκιών των ασθενών από τις νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις. Όπως επεσήμανε ο Βασίλης Δήμος, πρόεδρος του Ελληνικού Συλλόγου Θαλασσαιμίας, δεν έχουν όλοι οι ασθενείς τις ίδιες προσδοκίες. Μερικοί επιθυμούν την ίαση, η οποία μπορεί σύντομα να γίνει εφικτή μέσω των νέων θεραπευτικών επιλογών και κυρίως της γονιδιακής θεραπείας. Άλλοι προσδοκούν απαλλαγή από τις παρενέργειες των θεραπειών, ενώ άλλοι καλύτερη ποιότητα ζωής. Όλα τα παραπάνω είναι εφικτό να γίνουν πραγματικότητα, καθώς αναπτύσσονται νέες θεραπείες που αυξάνουν τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης και καθιστούν πιο αποτελεσματική την αποσιδήρωση.