Διαθέσιμο στην Ελλάδα το χάπι για τη σπάνια νόσο Gaucher

Η ΠΕΣΠΑ στηρίζει τις μελέτες και τα ευρήματα που προκύπτουν, τα οποία θα ανάψουν το πράσινο φως για τη δημιουργία νέων φαρμάκων, νέων θεραπειών, ώστε να βελτιωθούν η ποιότητα και η διάρκεια της ζωής των πασχόντων. 

Είναι, συνεπώς, πολύ σημαντικό το γεγονός πως η εγχώρια φαρέτρα ενισχύεται με μια καινοτόμο θεραπεία σε μορφή χαπιού για τη νόσο Gaucher τύπου 1. Το καινοτόμο φάρμακο, που αναπτύχθηκε από τη Sanofi Genzyme, έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων στις αρχές του 2015 αλλά μόλις πρόσφατα συμπεριλήφθηκε στη θετική λίστα των αποζημιούμενων φαρμάκων (με δύο χρόνια καθυστέρηση) και είναι πλέον διαθέσιμο για τους Έλληνες ασθενείς. 

Η νόσος Gaucher ανήκει στα αθροιστικά λυσοσωμικά νοσήματα, μαζί με τις νόσους Fabry, Pompe και τη βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου 1 (MPS 1). Η θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης, η οποία εφαρμόστηκε αρχικά τη δεκαετία του 1980 για την αντιμετώπιση της νόσου Gaucher, άνοιξε τον δρόμο για την αποτελεσματική θεραπεία και των άλλων αθροιστικών λυσοσωμικών νοσημάτων.

Η Sanofi Genzyme δεν δεσμεύεται απλώς στην ανάπτυξη θεραπειών αλλά κάνει ό,τι χρειάζεται προκειμένου να διασφαλιστεί η πρόσβαση των Ελλήνων ασθενών στις θεραπείες που έχουν ανάγκη.